Una terapia experimental primero se prueba en el laboratorio y en estudios con animales. Después de esta prueba "preclínica", y si se demuestra cumplimiento de ciertos criterios de seguridad y tener valor como nueva terapia potencial, la terapia avanza a la prueba clínica en seres humanos (conocidos como fases).

Los estudios clínicos de la fase 1 marcan la primera vez que se administra una terapia experimental a los seres humanos.

Los estudios de fase 1 se centran en demostrar que la terapia sea segura de administrarse en las personas. Durante esta fase, la terapia experimental se da a un número pequeño de participantes del estudio de modo que los investigadores puedan medir la respuesta del cuerpo, incluyendo cómo se absorbe, la duración en el torrente sanguíneo, y qué niveles de la dosificación son seguros y bien tolerados.

Los estudios de fase 2 generalmente evalúan la efectividad de un tratamiento experimental para tratar una enfermedad o afección médica específica.

También se recolecta información sobre la seguridad de la terapia experimental, los efectos secundarios y los riesgos potenciales. En esta fase, los investigadores trabajan para determinar las dosificaciones más eficaces para la terapia experimental y el método de entrega más apropiado, como tabletas, cápsulas de liberación prolongada, infusiones o inyecciones. Los estudios clínicos de fase 2 involucran a un mayor número de participantes en el estudio, típicamente hasta varios cientos, quienes usualmente tienen la enfermedad que la terapia experimental está destinada a tratar.

Los estudios de fase 3 prueban los resultados de estudios anteriores en grupos mucho más grandes de personas y reúnen información adicional sobre la efectividad y la seguridad de la terapia experimental.

Esta fase suele involucrar a varios miles de participantes en múltiples lugares del mundo. Los estudios de fase 3 generalmente proporcionan la base principal para la evaluación del riesgo- beneficio para la nueva terapia y gran parte de la información básica sobre el tratamiento que se analiza para su inclusión en el etiquetado final si es aprobada por la autoridad reguladora.

Los estudios de fase 4 — también llamados "estudios de Post-mercadeo" — se llevan a cabo después de la aprobación reglamentaria y son críticos para informar el uso continuo de la terapia. A través de tales pruebas, los investigadores recolectan información adicional sobre riesgos a largo plazo, beneficios y uso óptimo. Estos estudios a menudo involucran a miles de participantes y pueden continuar durante muchos años.